Препарат для лікування пацієнтів від СМА буде розподілено у шість областей України

Міністерство охорони здоров’я отримало як гуманітарну допомогу рідкісний і дороговартісний препарат «Spinraza», який застосовують під час терапії пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією (СМА). Це вже друга комплексна поставка препарату «Spinraza», перша відбулася у червні минулого року. Завдяки їй почали лікувати від СМА І, ІІ і ІІІ типу пацієнтів з Львівської, Дніпропетровської, Харківської, Одеської, Хмельницької, Київської областей та пацієнтів НДСЛ «Охматдит».

Кількість поставлених флаконів Spinraza цього разу дозволяє почати лікування ще декількох пацієнтів з Одещини.

Загалом є домовленість про безперервне лікування пацієнтів, що вже отримують препарат, ще як мінімум на два роки. Постачання в Україну Spinraza забезпечує фармацевтична компанія «Janssen Pharmaceutica». МОЗ веде перемовини щодо подальших донацій.

Препарат «Spinraza» коштує 100 тисяч доларів за інʼєкцію. Його вводять безпосередньо в спинномозкову рідину через поперек, спочатку навантажувальну дозу, а потім підтримувальні. Робити це потрібно кожні чотири місяці впродовж усього життя. 

СМА – генетичне захворювання, за якого м’язи в усьому організмі поступово слабнуть. Воно належить до орфанних захворювань, які сьогодні стало можливим виявити в перші години життя завдяки розширеному неонатальному скринінгу. Це дозволяє застосувати терапію, яка дозволить зупинити розвиток хвороби та навіть повністю нівелювати її прояви.
Нагадаємо, перші пацієнти отримали лікування від СМА державним коштом.