День рідкісних захворювань: які зміни чекають на пацієнтів з орфанними хворобами?

Цього року День рідкісних захворювань - 29 лютого. Щороку в останній день лютого у світі згадують людей із рідкісними захворюваннями для того, щоб підвищити поінформованість про проблему не лише серед населення, але й серед науковців та влади. 

Орфанні хвороби — це вроджені або набуті захворювання, що трапляються рідше ніж один випадок на 2000 населення країни, з них 80% - генетично обумовлені. Більшість орфанних захворювань діагностують у ранньому віці, у 35% випадків вони стають причиною смерті малюків до року, у 10% — дітей у віці до 5 років, у 12% - у віці від 5 до 15 років. У світі визнано до 8 тисяч нозологій, проте свій шифр у Міжнародній класифікації мають лише 250. В Україні затверджено 275 нозологій  https://bit.ly/381unx6.  

Питання розробки і реалізації дієвого, фундаментального та, головне, системного механізму підтримки пацієнтів із рідкісними захворюваннями є пріоритетним завданням для Міністерства охорони здоров’я України. Зокрема, на базі МОЗ України створено робочу групу, яка наразі розробляє Концепцію розвитку системи медичної допомоги громадянам, які страждають на  рідкісні (орфанні) захворювання. 

Сьогодні, 28 лютого, відбувся публічний діалог “Державна стратегія з рідкісних захворювань” за участі першого заступника міністра охорони здоров'я України Андрія Семиволоса. 

Обговорили питання розширення доступу до лікування для орфанних пацієнтів, так звані “договори про доступ”. Вони будуть дозволяти МОЗ України або виробникам лікарських засобів ініціювати перемовини й укладати договори, що будуть визначати особливі умови закупівлі препаратів. 

Вже прийнятий у першому читанні законопроєкт №2538 “Про внесення змін до деяких законодавчих актів України, спрямованих на підвищення доступності лікарських засобів, медичних виробів та інших товарів, які закуповуються Особою, уповноваженою на здійснення закупівель у сфері охорони здоров'я”. Саме він дозволить розширити доступ до лікування.

“Я переконаний, що державна політика підтримки хворих на рідкісні захворювання, як і будь-яких інших захворювань, має багато компонентів, що для ефективності мають узгоджуватися між собою. Ми маємо створити дієву стратегію, і багато кроків вже зроблено - на сьогодні закінчується робота з Концепцією розвитку системи медичної допомоги громадянам, що страждають на  рідкісні (орфанні) захворювання, над якою працювали пацієнтські організації, експерти, лікарі, дотичні громадські організації. Держава вже передбачила збільшення коштів на закупівлі ліків у 2020 році у порівнянні з попереднім роком. Потужна робота відбувається й в інших напрямках, які суттєво вплинуть на ефективність державної політики щодо підтримки хворих з орфанними захворюваннями”, - зазначив Андрій Семиволос під час публічного діалогу. 

Пріоритетними цілями в рамках реалізації Концепції розвитку системи медичної допомоги громадянам, що страждають на рідкісні (орфанні) захворювання стануть: 

1. Розробити прозорий та неупереджений підхід до процедури прийняття рішень щодо державної підтримки пацієнтів з рідкісними захворюваннями;

2. Регулярно отримувати актуальні епідеміологічні дані про рідкісні захворювання в Україні;

3. Підвищити доступ до методів раннього виявлення рідкісних захворювань генетичного походження;

4. Забезпечити справедливий доступ пацієнтів із рідкісними захворюваннями до лікарських засобів, медичних виробів та продуктів спеціального лікувального харчування;

5.  Удосконалити  надання медичної допомоги пацієнтам з рідкісними захворюваннями ;

6. Забезпечувати координацію допомоги ( медичної допомоги, соціальної інтеграції тощо) пацієнтам з рідкісними захворюваннями та членам їх сімей;

7. Підвищити професійну кваліфікацію фахівців у галузі ранньої діагностики, профілактики та лікування рідкісних захворювань;

8. Збільшити  участь громадських об’єднань пацієнтів із рідкісними захворюваннями у реалізації Концепції;

9. Сприяти соціальному захисту пацієнтів із орфанними захворюваннями та членів їхніх сімей;

10. Підвищити обізнаність населення щодо проблем рідкісних захворювання та їх профілактики;

11. Розвиток міжнародного співробітництва в сфері рідкіcних захворювань.

12. Здійснювати моніторинг за виконанням Концепції  за допомогою показників виконання окремих цілей та заходів, щорічно звітувати перед Урядом  про досягнуті результати.

Детальну інформацію про орфанні захворювання шукайте за посиланням: https://www.rarediseaseday.org/